La FDA designa como medicamento huérfano al 68-Ga-DOTATOC

La FDA ha dado la categoría de “medicamento huérfano” al 68Ga-DOTATOC para el diagnóstico de tumores neuroendocrinos. Esto podría ser el primer paso en el camino para obtener la autorización de comercialización en Estados Unidos.

Los medicamentos con dicho status presentan ciertas ventajas a la hora de llevar a cabo este proceso; requieren un menor número de pacientes para llevar a cabo ensayos clínicos y cuentan con apoyo económico de programasque fomentan su desarrollo.
Los “medicamentos huérfanos” se emplean para prevenir, diagnosticar o tratar
“enfermedades raras”, poco frecuentes, de tal modo que los laboratorios no están dispuestos a comercializarlos en condiciones de mercado habituales.En Estados Unidos se considera “enfermedad rara” a aquella que afecta a menos de 200.000 habitantes. En Europa, el criterio es que afecte a menos de 1 de cada 2.000 personas. Además debe poner en peligro la vida o conllevar una incapacidad crónica o grave. Este es el caso de los tumores neuroendocrinos.

Diversos países han desarrollado programas para fomentar la investigación y el desarrollo de estos medicamentos “sin interés comercial”. En Estados Unidos incluye la concesión de un crédito federal equivalente al 50% del gasto en investigación clínica, la exención del depósito económico para la autorización de la FDA y la concesión de un periodo de exclusividad de 7 años para el primer medicamento aprobado para una indicación declarada como enfermedad rara.

En la Unión Europea también se ha desarrollado una regulación que incentive a los promotores y/o a la industria farmacéutica a través de alicientes de tipo técnico y de tipo económico (ver Reglamento (CE) n o 596/2009).

Por tanto, estamos sin duda ante una buena noticia para los pacientes afectados por tumores neuroendocrinos. El siguiente paso será discutir los requerimientos con la FDA para su autorización, teniendo en cuenta los datos ya existentes acerca de su seguridad y eficacia.

http://www.snm.org/index.cfm?PageID=13165

 

Comments are closed.

Uso de cookies

Este sitio web utiliza cookies para que usted tenga la mejor experiencia de usuario. Si continúa navegando está dando su consentimiento para la aceptación de las mencionadas cookies y la aceptación de nuestra política de cookies, pinche el enlace para mayor información

ACEPTAR